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關于廣東專家改正基因“拼寫錯誤”阻斷“蜘蛛人”遺傳

發布時間:2019-09-25 來源:未知 瀏覽: 關鍵詞: 廣東專家 蜘蛛人
筆者從廣州醫科大學第三附屬醫院了解到,劉建橋教授的研究團隊與上海科技大學黃興旭教授的研究團隊,在采用基礎編輯技術,在國際上尚屬首次。
關于廣東專家改正基因“拼寫錯誤”阻斷“蜘蛛人”遺傳
該研究成果發表在國際學術期刊《分子治療》上,初步證明了基礎編輯技術修復人類胚胎致病性突變的有效性和安全性。
 
基因拼錯的悲劇一再遺傳
 
馬凡氏綜合征是一種常染色體顯性遺傳病。病人的四肢、手指和腳趾都不均勻地纖細,因此又被稱為“蜘蛛俠”。目前,還沒有針對這種疾病的特效藥,手術只能緩解癥狀,費用昂貴。大多數病人50多歲就去世了。
 
劉建橋介紹說,每個人的DNA由四個堿基組成:A、T、C和G,就像“生命的字母”一樣,而基因則是由這些字母組成的單詞。馬凡綜合征患者正是在“fbn1”這個關鍵基因上,a和g的位置發生了改變,出現了“拼寫錯誤”。
 
去年,劉建橋遇到了一位馬凡綜合征“家族”患者劉先生(化名),他的父親、哥哥和他都有病,哥哥的孩子也遺傳了馬凡綜合征。根據檢測,如果劉先生有孩子,他至少有50%的機會繼承馬凡綜合癥。
 
為了讓孩子們不再承受家庭悲劇,劉建橋通過第三代體外受精技術幫助劉先生篩選健康胚胎。但他也在考慮他能為馬凡綜合癥患者做些什么?
 
18個胚胎中有16個基因編輯正常
 
劉建橋的團隊發表了第一篇基因編輯技術應用于正常人類胚胎的全球研究報告。他們利用crispr/cas9基因編輯技術,阻斷了廣東地中海貧血和蠶豆病的高發區。馬凡綜合征的基因突變能否通過基因編輯在胚胎水平上得到修復?
 
在劉建橋先生捐獻的血液和精子以及知情同意的幫助下,劉建橋的團隊利用基因編輯技術啟動了人類胚胎馬凡綜合征致病基因修飾的研究。
 
在這項研究中,他們沒有使用crispr/cas9技術,而是使用了哈佛大學david liu實驗室在2016年開發的一個基礎編輯器。通過化學反應,將fbn1突變基因中a和g的位置直接改變為“歸巢”并糾正“拼寫錯誤”。
 
結果表明,18個胚胎中有16個基因型完全正常。這意味著基因疾病已經被阻斷。更令人鼓舞的是,經過測序和鑒定,該基因編輯技術的操作沒有“漏掉目標”,證明了其安全性和可靠性。
 
單堿基突變病的可能治療方案
 
這一研究成果引起了包括《科學》雜志在內的眾多國外媒體的關注。據美國著名科技雜志《連線》報道,中國迅速推廣基礎編輯技術,治療人類疾病。基地編輯開發人員劉大衛(david liu)對這項研究發表了評論。這是一個很好的例子,說明如何利用堿基編輯來糾正一個著名的點突變,“廣東省的馬凡綜合征和β地中海貧血高發,屬于這種單堿基突變病。
 
但他也強調,由于倫理問題和相關法律法規的限制,以及研究的可靠性和安全性驗證,這項技術離臨床應用還有很長的路要走。
 
 

關鍵詞: 蜘蛛人 廣東專家

責任編輯:青藤科技網
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